La ciencia abre una vía para aliviar trastornos del síndrome de Down

sindrome downLa aplicación médica más inmediata de las células madre no son los trasplantes, sino el uso de cultivos celulares derivados de los pacientes para estudiar a fondo las claves de su enfermedad y probar millones de nuevas moléculas, o fármacos candidatos, que puedan paliar sus síntomas. La estrategia acaba de apuntarse un éxito deslumbrante en la investigación del síndrome de Down.

Científicos de la Universidad de Massachusetts, en Worcester, han logrado inactivar el tercer cromosoma 21 que causa el síndrome en cultivos de células madre iPS derivados de afectados; y han restaurado con ello las principales funciones celulares alteradas por el Down. No es una cura del síndrome —ni siquiera está claro en qué podría consistir eso—, pero abre caminos radicalmente nuevos a la investigación de sus claves moleculares y de terapias que, como mínimo, puedan aliviar sus síntomas más crueles.

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El síndrome de Down es la principal causa genética de discapacidad intelectual en el mundo, y los pacientes sufren graves problemas de salud que, en último término, acaban acortando su vida. Entre estas dolencias se encuentran defectos cardiacos congénitos, deficiencias del sistema hematopoyético —el que genera los linfocitos del sistema inmune y las demás células de la sangre a partir de las células de la médula ósea— y un tipo de alzhéimer de aparición temprana. Sus neuroblastos, o precursores de las neuronas, también parecen proliferar menos de lo normal.

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